Rapamicina per il Morbo di Alzheimer: Uso Off-Label e Ricerche in Corso

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• Studio sulla Rapamicina Off-Label
• Raccolta dei Dati sull'Esperienza dei Pazienti
• Pazienti ad Alto Rischio di Alzheimer
• Profilo degli Effetti Collaterali della Rapamicina
• Importante Avvertenza Medica
• Trascrizione Completa

Studio sulla Rapamicina Off-Label

Il Dottor Matt Kaeberlein, MD, PhD, illustra un nuovo studio finanziato da un grant sull'uso off-label della rapamicina. Questa iniziativa di ricerca condurrà sondaggi su individui che assumono rapamicina per varie ragioni di salute. Lo studio mira specificamente a raccogliere dati da pazienti che utilizzano la rapamicina per il morbo di Alzheimer o per ridurre il rischio di svilupparlo. Il Dottor Matt Kaeberlein, MD, spiega gli obiettivi del progetto al Dottor Anton Titov, MD. La ricerca non è una sperimentazione clinica in doppio cieco controllata con placebo.

Raccolta dei Dati sull'Esperienza dei Pazienti

La metodologia di ricerca prevede sondaggi completi ai pazienti. Il Dottor Matt Kaeberlein, MD, PhD, dettaglia come lo studio raccoglierà i benefici percepiti e gli effetti collaterali. Ai pazienti verrà anche chiesto di condividere le loro cartelle cliniche e odontoiatriche. Ciò consente ai ricercatori di creare un quadro quantitativo prima e dopo l'uso della rapamicina. Il Dottor Kaeberlein riferisce al Dottor Anton Titov, MD, che questo approccio può fornire preziosi dati del mondo reale.

Pazienti ad Alto Rischio di Alzheimer

Un focus chiave riguarda gli omozigoti ApoE4 ad alto rischio di demenza. Il Dottor Matt Kaeberlein, MD, PhD, collabora con il Dottor Alan Green, un medico che prescrive rapamicina off-label. Il Dottor Green ha molti pazienti con questo profilo genetico ad alto rischio. Questi individui presentano un rischio di sviluppare il morbo di Alzheimer molto più elevato rispetto alla popolazione generale. Studiare le loro esperienze con la rapamicina potrebbe fornire intuizioni cruciali su potenziali effetti preventivi.

Profilo degli Effetti Collaterali della Rapamicina

Un obiettivo principale dello studio è quantificare la frequenza degli effetti avversi in pazienti non trapiantati. Il Dottor Matt Kaeberlein, MD, PhD, sottolinea il diverso contesto d'uso. Gli utenti off-label assumono tipicamente da 4 a 6 milligrammi di rapamicina una volta alla settimana. Si tratta di un regime molto diverso rispetto a quello dei pazienti trapiantati d'organo. I pazienti trapiantati assumono alte dosi giornaliere insieme ad altri immunosoppressori. Comprendere il profilo degli effetti collaterali nel mondo reale è un obiettivo di ricerca critico.

Importante Avvertenza Medica

Sia il Dottor Matt Kaeberlein, MD, PhD, che il Dottor Anton Titov, MD, enfatizzano questo punto cruciale. La rapamicina rimane un farmaco sperimentale per il morbo di Alzheimer e per usi legati all'invecchiamento. È un medicinale soggetto a prescrizione che richiede supervisione medica. Il Dottor Kaeberlein sconsiglia vivamente l'automedicazione. Comunica costantemente alle persone che lo contattano di dover collaborare con il proprio medico o veterinario. Queste informazioni hanno solo scopo educativo generale e non costituiscono consiglio medico.

Trascrizione Completa

Dottor Anton Titov, MD: Questa era la mia domanda di seguito su questo, ascoltando questo viaggio molto straordinario, lungo e doloroso di cui parli. Ci sono grandi comunità di pazienti—pazienti come me, altre grandi comunità di pazienti. L'Alzheimer ha un impatto enorme sui caregiver, sulla famiglia e sulla loro famiglia.

Quindi devono esserci persone che provano la rapamicina in pazienti con morbo di Alzheimer e la usano off-label, forse di propria iniziativa. C'è qualche ricerca che almeno cerca di analizzare insieme i dati di quei pazienti? Succede certamente per altre indicazioni; le persone lo fanno per il movimento del sé quantificato, varie altre cose. Quindi cosa si fa al riguardo?

Dottor Matt Kaeberlein, MD: Sono contento che tu abbia fatto questa domanda perché abbiamo appena ottenuto un grant dal Impetus Grant Program per fare esattamente quello. Entro le prossime, non so, tre o forse due settimane, inizieremo uno studio su larga scala basato su sondaggi di persone che assumono rapamicina off-label, non solo per il morbo di Alzheimer o il rischio di Alzheimer, ma per una varietà di potenziali effetti sulla salute.

Stiamo cercando di catturare quei dati sia sugli effetti collaterali che sui potenziali benefici percepiti. Chiediamo anche a quei pazienti di condividere con noi le cartelle cliniche e odontoiatriche per cercare di esaminare in modo più quantitativo un quadro prima e dopo la rapamicina.

Non è perfetto; non sarà una sperimentazione clinica in doppio cieco controllata con placebo. Ma penso ancora, come hai accennato, che si possano ottenere informazioni davvero interessanti e informative catturando l'esperienza reale dei pazienti in quel modo.

Stiamo effettivamente lavorando con il Dottor Alan Green, che è uno dei medici all'avanguardia nella prescrizione off-label di rapamicina su questo progetto. Lui ha effettivamente diversi pazienti che sono omozigoti ApoE4—non necessariamente con demenza o morbo di Alzheimer ancora, ma ad alto rischio, rischio molto più alto della popolazione generale di sviluppare demenza—che assumono rapamicina.

Un gran numero di omozigoti ApoE4, inoltre. Penso che quel gruppo di individui, in particolare, sarà molto interessante per iniziare a cercare di capire quali siano state le loro esperienze.

Lo vedo come un modo per potenzialmente avere un'idea degli effetti positivi, se ce ne sono—e penso che dobbiamo essere chiari, non lo sappiamo ancora; ecco perché vogliamo fare la vera sperimentazione clinica—ma anche per cercare davvero di quantificare la frequenza degli effetti avversi.

È lì che penso si possa davvero iniziare a ottenere un quadro abbastanza buono da questi pazienti. Sono molto diversi dai pazienti trapiantati d'organo; non hanno avuto un trapianto d'organo e non assumono alte dosi di altri immunosoppressori.

La maggior parte di loro assume rapamicina una volta alla settimana, da quattro a sei milligrammi. Quindi è un regime molto diverso rispetto ai pazienti trapiantati d'organo. Catturare quale sia la frequenza effettiva degli effetti collaterali in quei pazienti sarà prezioso anche.

Dottor Anton Titov, MD: Vorrei ricordare ai nostri ascoltatori che nulla di ciò che diciamo, ciò che dici, o ciò che dice chiunque altro sul prodotto può essere interpretato come consiglio medico. È puramente a scopo informativo e di informazione generale.

Le persone dovrebbero sempre consultare il proprio medico. È un'importante avvertenza e non dovrebbero prendere nulla di ciò che sentono da qualsiasi parte su internet come consiglio medico o invito all'azione. Penso che sia molto importante ricordarlo alle persone.

Dottor Matt Kaeberlein, MD: Sono d'accordo. Non ti sorprenderà sentire che vengo contattato spesso da persone che vogliono la rapamicina per il loro cane o per se stessi. Dico sempre la stessa cosa: è importante considerarlo come un farmaco sperimentale, almeno per questi usi, ed è un medicinale soggetto a prescrizione.

Legalmente, sei obbligato—se intendi assumere rapamicina—a ottenere una prescrizione dal tuo veterinario se è per il tuo cane, o ottenere una prescrizione dal tuo medico se è per te. Certamente, vuoi farlo sotto la supervisione e con la conoscenza del tuo medico.

Concordo, non è un consiglio medico. Se intendi farlo, vuoi farlo sotto la cura di un medico. Penso che sia davvero importante che le persone lo comprendano.