Trattamento Biologico Precoce e Aggressivo in Reumatologia Pediatrica

Vai alla Sezione

• Futuro della Medicina di Precisione
• Concetto di Trattamento Mirato all'Obbiettivo
• Rischi dell'Infiammazione Cronica
• Obbiettivo di Risparmio dei Corticosteroidi
• Ribaltamento della Piramide Terapeutica
• Benefici Sociali a Lungo Termine
• Trascrizione Completa

Futuro della Medicina di Precisione

Il Dottor Randy Cron, MD, identifica la medicina di precisione come il futuro della reumatologia pediatrica. Questo approccio implica sapere quali pazienti debbano ricevere quali specifici farmaci. Il Dottor Randy Cron, MD, spiega che questa strategia è cruciale per tutta la medicina, sia nelle specialità adulte che pediatriche.

La medicina di precisione mira a personalizzare i piani terapeutici in base ai profili individuali dei pazienti. Questa cura personalizzata migliora gli esiti e minimizza gli effetti collaterali non necessari.

Concetto di Trattamento Mirato all'Obbiettivo

Un concetto centrale nella reumatologia moderna è 'trattamento mirato all'obbiettivo'. Il Dottor Randy Cron, MD, descrive questo processo. Il medico formula una diagnosi e stabilisce un obiettivo terapeutico con il paziente e la famiglia.

L'obbiettivo finale è spesso la malattia inattiva o la remissione clinica. Il Dottor Randy Cron, MD, osserva che, sebbene le guarigioni non siano ancora comuni per molte malattie reumatiche, la remissione prolungata è un obiettivo raggiungibile. La strategia prevede di intensificare il trattamento in modo aggressivo se la terapia iniziale non raggiunge l'obbiettivo.

Rischi dell'Infiammazione Cronica

Il Dottor Randy Cron, MD, sottolinea le gravi conseguenze dell'infiammazione cronica non trattata nei bambini. Afferma che i potenziali effetti collaterali dei farmaci biologici sono di gran lunga superati dai danni dell'infiammazione persistente.

L'infiammazione cronica può alterare la crescita di un bambino, portando a problemi significativi. Questi problemi includono la distruzione articolare, le discrepanze di lunghezza degli arti e la micrognazia (mandibola piccola). Il Dottor Cron nota anche che l'infiammazione è dannosa per la salute generale, colpendo cuore e cervello.

Obbiettivo di Risparmio dei Corticosteroidi

Un obiettivo principale nella reumatologia pediatrica è risparmiare ai pazienti l'uso a lungo termine dei corticosteroidi. Il Dottor Randy Cron, MD, spiega che, sebbene gli steroidi salvino la vita, hanno una lunga lista di effetti collaterali.

L'uso di terapie biologiche efficaci aiuta a controllare l'infiammazione senza fare affidamento su steroidi cronici. Questa strategia minimizza il rischio di complicanze legate agli steroidi come l'osteoporosi e l'aumento di peso. Il Dottor Anton Titov, MD, discute questi compromessi terapeutici con esperti come il Dottor Cron.

Ribaltamento della Piramide Terapeutica

Il Dottor Randy Cron, MD, descrive un cambiamento storico nella filosofia terapeutica. Il vecchio approccio a piramide iniziava con farmaci blandi come i FANS (ad esempio, ibuprofene) e procedeva con lenta escalation.

Questo metodo spesso permetteva che i danni si accumulassero in uno o due anni. Il nuovo paradigma ribalta questa piramide. Per i pazienti molto malati, il trattamento può iniziare immediatamente con un potente inibitore del TNF, talvolta combinato con metotressato.

Questo intervento precoce aggressivo mira a ottenere una remissione rapida. L'obbiettivo è utilizzare prima i farmaci più efficaci con il miglior rapporto beneficio-effetti collaterali.

Benefici Sociali a Lungo Termine

Il Dottor Randy Cron, MD, affronta le considerazioni economiche delle terapie biologiche avanzate. Riconosce che questi farmaci sono costosi rispetto ai farmaci tradizionali, il che può creare ostacoli con le assicurazioni.

Tuttavia, il Dottor Cron sostiene che questi trattamenti apportano significativi benefici a lungo termine alla società. Prevenendo danni cronici e disabilità, alla fine fanno risparmiare denaro. Questa analisi costi-benefici è una parte critica della conversazione sulla cura reumatologica moderna.

Trascrizione Completa

Dottor Anton Titov, MD: Professor Cron, qual è il futuro della reumatologia pediatrica in generale, e in particolare nel trattamento delle sindromi citochiniche?

Dottor Randy Cron, MD: Penso che lei abbia menzionato la medicina di precisione, e sapere quali pazienti trattare con quali farmaci è il futuro, non solo per la reumatologia pediatrica, probabilmente per tutti gli aspetti della medicina, adulta e pediatrica. Ma è sicuramente vero in reumatologia pediatrica.

C'è questo concetto in reumatologia di "trattamento mirato all'obbiettivo". Quindi si ha un paziente, si formula una diagnosi, ci si siede con il paziente e la famiglia se è un caso pediatrico. Si dice, qual è l'obbiettivo, e spesso quell'obbiettivo è la malattia inattiva o la remissione.

Non possiamo curare molte delle nostre malattie a questo punto, sebbene quello sarà alla fine l'obbiettivo a lungo termine di tutto questo. Non so quando sarà per alcune delle nostre malattie.

Ho intravisto qualcosa di simile con alcuni dei nostri approcci più aggressivi al trattamento del lupus che non avevo visto in passato, e potrebbe essere all'orizzonte.

Ma per l'artrite, almeno non siamo in grado di guarire i bambini dalla malattia. Ma possiamo farli entrare in remissione prolungata, a volte senza farmaci. Quindi questo è l'obbiettivo finale.

E quindi il concetto di "trattamento mirato all'obbiettivo" è il seguente. Si prova qualcosa e se non si è all'obbiettivo, allora si diventa più aggressivi, perché per la maggior parte, specialmente con i farmaci biologici, gli effetti collaterali sono superati. Il potenziale di effetti collaterali dei farmaci è di gran lunga superato dall'infiammazione cronica e dai danni.

E da bambino si sta crescendo. E quindi può effettivamente influenzare la tua crescita in molti modi negativi, in particolare cose distruttive intorno alle articolazioni, o avere una gamba più lunga dell'altra, o la mandibola, che è un'articolazione comunemente coinvolta. Puoi sviluppare una mandibola piccola, o micrognazia, e tutto questo ha conseguenze a lungo termine.

Negli adulti, lo sappiamo meglio che nei bambini. Ma l'infiammazione cronica sottotrattata è dannosa per il tuo corpo in generale, che sia il cuore o il cervello. L'infiammazione non è una cosa buona.

E se possiamo tenerla sotto controllo, e non avere una tonnellata di effetti collaterali dai farmaci che usiamo per farlo, siamo in grado di risparmiare corticosteroidi che hanno un'enorme lista di effetti collaterali.

È sempre un obiettivo, specialmente in reumatologia, bambini e adulti. Perché gli steroidi hanno così tanti effetti collaterali. Sono farmaci salvavita, e ci affidiamo completamente a loro molte volte.

Ma cronicamente, non sono grandi farmaci da assumere, specialmente a dosi sostanziali.

Quindi sì, voglio dire, il futuro continua a sembrare sempre migliore per noi. Dobbiamo solo essere più intelligenti su quali pazienti dovrebbero ricevere quale farmaco, i tempi di ciò, quanto essere aggressivi.

C'era quello che si chiamava approccio a piramide per trattare le malattie reumatiche croniche, sia adulti che bambini. Si iniziava con qualcosa come Motrin, ibuprofene, per esempio, un farmaco antinfiammatorio non steroideo.

Per la maggior parte, ci si preoccupa di una tonnellata di effetti collaterali, ma ancora, cronicamente può disturbare i reni, il fegato, l'intestino, per esempio. E si iniziava lì e il bambino non stava molto meglio in tre mesi.

Quindi si aggiungeva quello che chiamiamo un farmaco antireumatico modificante la malattia, perché i farmaci antinfiammatori non steroidei non modificano la malattia, per esempio, come il metotressato a basso dosaggio.

E lo si provava per un po', e miglioravano un po', forse, ma non erano abbastanza bene. E poi si alzava la dose di quello e si vedeva come andavano, un anno o due dopo l'esordio della malattia. Ancora non andavano benissimo, e si erano accumulati molti danni lungo la strada.

Ma ora, stiamo cercando di capovolgere quella piramide. Quindi se sei abbastanza malato, forse alla diagnosi, inizieremo un inibitore del TNF, magari in combinazione con metotressato, per esempio.

Forse proviamo a togliere il metotressato in un anno o due, se possiamo farli entrare in remissione. Quindi usando ciò che funziona meglio con il minor numero di effetti collaterali.

E questo non è sempre popolare con i terzi pagatori, perché tendono ad essere farmaci costosi rispetto agli altri farmaci. Ma in termini di beneficio a lungo termine per la società, sicuramente fanno risparmiare denaro.

Ma ancora lottiamo un po' con questo. Ma capovolgendo la piramide in modo da usare i farmaci con il più alto beneficio, il rapporto effetti collaterali che ha più senso.