Strategie di Trattamento Aggressivo Precoce in Reumatologia Pediatrica

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• Specialità in Reumatologia Pediatrica
• Sfide degli Studi Clinici
• Filosofia Terapeutica
• Finestra di Opportunità
• Influenza del Mentoring
• Trascrizione Completa

Specialità in Reumatologia Pediatrica

Il Dottor Randy Cron, MD, descrive la reumatologia pediatrica come una sottospecialità relativamente giovane in medicina. Sottolinea che il numero di pazienti non è elevato, con alcune malattie rare e altre meno rare. Questo campo si concentra sulle condizioni autoimmuni e infiammatorie che colpiscono le articolazioni, i muscoli e i tessuti connettivi dei bambini.

Sfide degli Studi Clinici

Il Dottor Randy Cron, MD, spiega che la reumatologia pediatrica manca dell'infrastruttura organizzata di studi clinici presente in oncologia pediatrica. Osserva che non tutti i bambini con malattie reumatiche vengono arruolati in studi clinici, a differenza dei pazienti oncologici che spesso partecipano a più studi. Questa lacuna limita l'apprendimento collettivo e il progresso terapeutico per i pazienti futuri.

Filosofia Terapeutica

Il Dottor Randy Cron, MD, sostiene un approccio terapeutico aggressivo precoce quando si affrontano dati clinici limitati. Ritiene che le malattie reumatiche siano generalmente peggiori dei potenziali effetti collaterali dei farmaci. La sua strategia prevede di capovolgere la piramide terapeutica tradizionale, utilizzando rapidamente medicinali efficaci invece di iniziare in modo conservativo.

Finestra di Opportunità

Il Dottor Randy Cron, MD, discute l'importante concetto di "finestra di opportunità" terapeutica in reumatologia pediatrica. Spiega che le malattie possono essere più suscettibili al trattamento durante specifiche fasi iniziali. Un approccio lento e graduato potrebbe far perdere questo periodo critico, in cui il sistema immunitario risponde meglio a un intervento aggressivo.

Influenza del Mentoring

Il Dottor Randy Cron, MD, attribuisce alla sua formazione iniziale con medici influenti la definizione del suo approccio terapeutico. Menziona specificamente l'apprendimento dalla Dottoressa Carol Wallace e dal Dottor David Sherry, che praticavano strategie di trattamento aggressive. La loro filosofia enfatizzava che le conseguenze della malattia spesso superano i rischi della terapia in reumatologia pediatrica.

Trascrizione Completa

Dottor Anton Titov, MD: Professor Cron, c'è qualcosa nel suo interesse personale, filosofia o esperienza di vita che vorrebbe condividere?

Dottor Randy Cron, MD: Come reumatologo pediatrico, siamo una sottospecialità relativamente giovane in questo paese. La medicina è abbastanza giovane e non abbiamo grandi numeri di pazienti. Alcune delle nostre malattie sono rare, altre meno rare.

Probabilmente non siamo organizzati come i nostri colleghi oncologi, ad esempio. Quasi ogni bambino con cancro viene inserito in qualche tipo di studio clinico o più studi clinici, così da beneficiare non solo il paziente, ma impariamo tutti per il paziente successivo.

Ci stiamo arrivando lentamente ma sicuramente in reumatologia, in particolare in reumatologia pediatrica.

Dottor Randy Cron, MD: Quando si ha un paziente di fronte e non si dispone di studi randomizzati, in doppio cieco, standard oro, controllati con placebo per sapere cosa fare, la mia strategia personale è stata, man mano che i farmaci sono migliorati, che la malattia è quasi sempre peggiore del potenziale di effetti collaterali dei medicinali che funzionano molto bene e rapidamente.

I farmaci non sono privi di effetti collaterali, ma hanno un basso rischio di effetti collaterali. Il mio approccio fin dall'inizio è stato capovolgere questa piramide.

Ciò deriva in parte dalla mia formazione iniziale con persone come la Dottoressa Carol Wallace e il Dottor David Sherry, che avevano un approccio relativamente aggressivo nel trattamento di molte delle nostre malattie reumatiche. Ancora una volta, perché la malattia è spesso molto peggiore delle terapie.

Quindi, in generale, questo è stato il mio approccio per molte delle nostre malattie. Trattarle precocemente e in modo aggressivo.

Esiste persino il concetto di una "finestra di opportunità" in cui la malattia può essere molto più suscettibile al trattamento.

Dottor Randy Cron, MD: Ma se si procede con un approccio lento e graduale, potrebbe non essere così. Il sistema immunitario potrebbe rispondere o meno altrettanto bene con quell'approccio, rispetto a un approccio aggressivo precoce. È più una filosofia, ma penso che abbia funzionato piuttosto bene.

Dottor Anton Titov, MD: Professor Cron, la ringrazio molto per questa conversazione estremamente informativa. Abbiamo imparato molto.

Speriamo certamente di tornare da lei in futuro perché la parte reumatologica e immunologica della reumatologia si sta sviluppando molto rapidamente. Nuovi farmaci vengono testati, appaiono e cambiano la vita dei pazienti.

La ringrazio molto per il suo tempo e per aver condiviso la sua saggezza e conoscenza.

Dottor Randy Cron, MD: È stato un piacere.